西比曼生物科技集团（简称：西比曼生物）在研C-CAR168——新型靶向CD20和B细胞成熟抗原（BCMA）的自体双特异性CAR-T疗法，获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的再生医学先进疗法（RMAT）认定，用于治疗难治性系统性红斑狼疮（SLE）和狼疮肾炎（LN）。
在C-CAR168的一项研究者发起I期临床试验（IIT，NCT06249438）中，共10例患者接受C-CAR168治疗，包括7例狼疮肾炎（LN）患者、1例继发进展型多发性硬化（SPMS）患者、1例视神经脊髓炎谱系障碍（NMOSD）患者和1例免疫介导性坏死性肌病（IMNM）患者。
早期临床数据显示，C-CAR168具有良好的耐受性。4例狼疮肾炎患者和1例继发进展型多发性硬化患者发生1-2级的轻度细胞因子释放综合征（CRS），中位发生时间为2 天。未观察到免疫效应细胞相关神经毒性综合症（ICANS）或严重感染。
试验的作用机制及疗效：
观察到C-CAR168在体内显著扩增，并迅速、完全地耗竭外周血B细胞、低表达CD20的T细胞和浆细胞。对1例LN患者的骨髓样本检查显示骨髓B细胞、CD19+和CD19-长寿浆细胞的完全清除；
4例LN患者已达6个月疗效评估时间点，均达到并维持系统性红斑狼疮应答指数4（SRI4），根据肾脏疾病改善全球预后组织（KDIGO）2024年狼疮肾炎应答标准，其中2例患者达到完全缓解（CR），1例患者达到部分缓解（PR）；
所有LN患者均在清淋治疗后停用免疫抑制剂/生物制剂，且大多数患者在接受C-CAR168回输后不再使用激素；
1例LN患者在治疗后6个月内进展；
LN患者的外周血流式细胞术和RNA测序分析结果提示，C-CAR168诱导了狼疮肾炎患者免疫系统重置；
1例继发进展型多发性硬化患者展现显著的早期疗效信号，包括步态和眼球运动改善，脑部炎症改善和病灶持续减少，以及扩展残疾状况量表（EDSS）、9孔柱测试（9-HPT）、25英尺步行测试（T25-FW）及生物标志物水平改善。（信息来源：西比曼生物科技集团）