由中国医药生物技术协会指导、《中国医药生物技术》杂志社主办的“2025年中国医药生物技术十大进展评选”公众投票环节正式启动！项目公开征集阶段得到行业各界的踊跃支持，经过专家初步遴选，共有20个项目进入投票环节。
2025年是我国医药生物技术领域厚积薄发、成果丰硕的一年。从首部生物医学新技术行政法规的出台，到全球首创药物接连获批上市；从基因编辑、ADC药物、抗体药物的持续突破，到国产创新药占比创历史新高、对外授权交易额破千亿——这一年，中国医药生物技术正以前所未有的速度迈向全球前沿，展现出强大的创新活力与产业韧性。
让我们用投票的方式，共同回顾和记录这一年我国医药生物技术领域令人振奋的技术应用与进展突破！投票截止日期为2026年4月8日，每人限投一次，项目可多选。2026年5月23日相约温州，共同见证2025年中国医药生物技术十大进展荣耀诞生！投下您宝贵的一票，为中国医药生物技术创新喝彩！
2025年中国医药生物技术十大进展
候选项目
1.《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》正式发布
2025年9月，国务院审议通过的《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》（以下简称《条例》），将自今年5月1日起施行。这是我国首部关于生物医学新技术临床研究和临床转化应用的国务院行政法规，具有里程碑意义，标志着我国在该领域的监管步入法治化新阶段，将对规范行业发展、守护安全底线，推动技术进步、产业发展和维护人民生命健康发挥深远作用。
2.两款单抗药物全球首发上市，填补临床空白
珠海泰诺麦博制药股份有限公司的斯泰度塔单抗（新替妥?）作为全球首款新一代“破伤风针”，以极速起效、超长防护、无需皮试、无需剂量调整及近乎零过敏风险的临床优势，彻底革新了传统破伤风抗毒素的使用局限，为患者提供了更安全、便捷的免疫保护方案。百济神州的泽尼达妥单抗作为HER2靶向药物，凭借“双表位结构+聚集形成受体簇+CDC效应”三大独有优势，实现全面阻断HER2通路与强效肿瘤杀伤，是国内首个兼具该独特机制与相应适应症的靶向治疗药物，并获CDE与FDA双重突破性疗法认定及优先审评。
3.全球首款EGFR靶向ADC药物，中国创新引领实体瘤治疗新突破
乐普生物科技股份有限公司自主研发的维贝柯妥塔单抗（美佑恒?）是全球首款获批的EGFR ADC药物，打破EGFR靶点在ADC领域的全球空白，标志中国创新药在ADC赛道实现从跟跑到领跑的跨越。
4.中国抗体药物崛起：多款创新药打破进口垄断，重塑治疗格局
我国抗体药物研发取得重大突破，多款创新药相继获批上市，显著打破进口产品长期垄断的局面。信达生物的匹康奇拜单抗（信美悦?）作为中国首个原研IL-23p19单抗，填补了国内该靶点药物的空白；恒瑞医药的瑞卡西单抗凭借单药强效降脂且无他汀使用限制的优势，为高胆固醇血症患者提供新选择，并已纳入医保；中山康方生物的依若奇单抗以IL-12/IL-23双靶向全人源设计，实现“双靶上游阻断+长效给药+低免疫原性”的综合获益，同样医保可及；长春金赛药业的伏欣奇拜单抗则凭借“源头阻断+超长效+肝肾友好”等组合优势，推动痛风治疗从“对症止痛”向“源头抗炎+长效预防”的范式跃迁。这些成果标志着我国抗体药物研发正从跟跑迈向并跑甚至领跑，惠及更多患者。
5.国内首个 rAAV 基因治疗药物获批上市
上海信致医药的波哌达可基注射液（商品名：信玖凝）是国内首个获批的rAAV基因治疗药物，采用自主改造嗜肝衣壳，实现血友病B基因治疗技术零的突破。
6.全球首例基因编辑猪肝原位移植人体
空军军医大学西京医院窦科峰院士团队成功将一只基因编辑猪的肝脏原位植入脑死亡患者体内，术中开放血流后，猪肝随即产生胆汁，替代人体肝脏发挥了正常生理功能。这是全球首例人体原位猪全肝移植，为急性肝衰竭过渡治疗提供了重要理论依据。
7.重组人白蛋白注射液（水稻）获准上市
武汉禾元生物科技股份有限公司攻克了重组白蛋白产量低、成本高、规模化困难等国际难题，建立了全球领先的水稻胚乳细胞生物反应器技术体系。该产品不仅是国内首个获批的重组人白蛋白，更是全球首个获批上市的植物源重组人白蛋白，结束了人血清白蛋白只能从血浆提取的历史。
8.全球首款β-葡糖脑苷脂酶替代物获批上市
北海康成上市的注射用维拉苷酶β（商品名：戈芮宁）是国内首个适用于戈谢病的酶替代疗法。相较于国外已上市产品，通过CRISPR-Cas9技术定向敲除GnTI基因后的CHO-K1细胞中表达，易于工业化大规模培养，简化传统生产工艺。
9.中国多项原创生物技术登顶国际顶尖期刊，覆盖合成生物、药物递送、神经科学等领域
我国科学家在原创生物技术领域取得系列重大突破，相关成果发表于《自然》《科学》《细胞》等国际顶尖期刊。中国科学院天津工业生物技术研究所等单位揭示了活性氧超氧阴离子可参与麦角碱药物分子的酶催化合成，颠覆了传统认知；北京航空航天大学研发的纳米流体电子芯片实现了器官精准药物递送，用药量仅需口服的10%，相关技术已转化并上市应用。中国科学院深圳先进技术研究院首次证实人体外周神经系统内存在小胶质细胞；中科院遗传发育所等团队将小鼠体细胞克隆效率提升至约30%，创下世界最高纪录。复旦大学附属华山医院联合团队开发了AI驱动的血浆蛋白组学疾病预测平台，可精准预测数百种疾病风险；郁金泰团队等揭示了帕金森病关键分子FAM171A2并筛选出潜在治疗小分子，为延缓疾病进展带来新希望。这一系列成果彰显了中国基础研究与转化应用的强劲实力。
10.全球首创口腔黏膜渗出液无创筛查幽门螺杆菌试剂盒获批上市
上海芯超生物科技有限公司基于口腔黏膜渗出液无创检测技术，成功上市全球首创幽门螺杆菌抗体（口腔黏膜渗出液）检测试剂盒（胶体金法），以口腔黏膜渗出液为样本，实现“刷牙式”无感采样，20分钟快速出结果，操作便捷，实现Hp筛查便捷化与家庭化，开创了Hp无创检测新模式，重构了Hp“筛查-精准诊疗-AI随访”防控胃癌新生态，对降低胃癌发病率具有重要公共卫生意义与社会价值。核心发明专利获得美国授权（US 12510540 B2）。
11.法医全集成DNA检测系统成功打破国外技术垄断
北京博奥晶典生物技术有限公司与清华大学、公安部司法鉴定中心经过十余年潜心研发，成功推出Quick TargSeq全集成DNA现场检验系列产品，以微流控芯片、核酸快速检测、全流程自动化集成为核心突破，首创国际领先的“样本入-结果出”一体化法医核酸检测体系，1小时快速出结果，在非实验室条件下实现个体识别与亲缘分析双重功能全自动完成。便携式系统可在极端复杂环境下稳定运行，相关成果发表于国际权威期刊《SMALL》；八色八通道系统兼容行业主流体系，打破国外技术壁垒与生态封闭，大幅提升我国核酸检测装备产业链自主可控能力。
12.AI驱动大尺度染色体操纵平台获突破
中国科学院 等联合团队突破了CRISPR仅能进行小片段编辑的限制。利用AI预测染色体三维结构，实现了兆级碱基对（Mb）尺度的大片段切割、翻转与重组。这相当于从“修改错别字”进化到了“重排整段章节”，对合成生物学及消除复杂遗传缺陷具有重大意义。
13.亚洲首个慢病毒载体治疗重症β地中海贫血临床研究获重大突破
杭州本导基因技术有限公司研发的慢病毒载体治疗重症β地中海贫血临床研究已经获得CDE的临床试验批件并且正在进行Ⅰ期临床实验中，并且研究团队已经在2021年和2024年取得了该技术的相关发明专利。
14.博度曲妥珠单抗获批上市即获指南推荐
四川科伦博泰生物医药股份有限公司研发的博度曲妥珠单抗（商品名：舒泰莱），是一款实现HER2阳性乳腺癌二线治疗全覆盖的国产ADC药物。它精准填补了现有疗法维迪西妥单抗（仅限肝转移）与瑞康曲妥珠单抗（以肺癌为主）在乳腺癌适应症上的空白。凭借其突破性的临床价值，该药上市即被纳入2026版《CBCS&CSOBO指南》，列为HER2阳性晚期乳腺癌二线治疗优选方案，标志着国产ADC正在深度重塑实体瘤的治疗格局。
15.中检院建立CVA16感染模型并探索引发神经损伤的机制
中国食品药品检定研究院发布自主建立的hSCARB2基因修饰小鼠-CVA16感染模型，并基于该模型初步揭示了病毒感染引发神经损伤的分子机制。
16.我国原研LNP实现对外授权并助力in vivo CAR-T的mRNA创新药产业化
威斯津依托于四川大学生物治疗全国重点实验室在可离子化脂质领域深耕10余年的底层技术创新，先后牵头获得了国家科技部重点研发技术“前沿生物技术重点专项”和“颠覆性技术创新重点专项”的资助，首创获得新一代LNP递送系统的可离子化脂质系列核心材料，已获中国发明专利授权，且获美国律所出具的FTO报告，实现了国产替代“零”突破；并于2025年8月授权给华大火眼工程用于预防性疫苗项目的全球研发、生产及商业化，授权交易总金额达11亿元，包括首付款、里程碑付款和商业化收益分成。该授权标志着威斯津成为国内首家实现LNP递送技术对外授权的企业，降低了国内药企对国外技术的依赖，更为中国生物医药产业的创新发展树立了标杆，彰显了以威斯津为代表的中国生物制药企业在关键核心技术领域的自主创新能力，能够服务于国家战略需求、引领产业升级。
目前，该获得授权的可离子化脂质构建的LNP，已经推动我国自主知识产权的First-in-Class的乙肝病毒阳性肝癌治疗性mRNA疫苗在中国和美国获批临床试验；已在in vivo CAR-T mRNA创新药的IIT临床试验中完成静脉给药，试验结果展现出优异的安全性和有效性。
17.定点酶依赖偶联和开环连接子提升ADC安全性
海军军医大学第一附属医院李兆申院士针对传统ADC连接子不稳定、毒素易提前释放的关键问题，创新性地开发了基于稳定开环连接子与定点酶依赖偶联（LDC）的下一代ADC技术。实现了ADC的高均一性制备，确保了产品质量的可控性。
18.采用真核细胞系统表达的生长激素上市
厦门特宝生物工程股份有限公司采用独创的Y型40kD聚乙二醇（PEG）长效修饰技术，用真核细胞系统表达的怡培生长激素获批上市。其结构及工艺专利已获中国、美国、欧洲和日本等多个国家和地区授权。作为目前率先采用真核细胞系统表达的生长激素，其结构更接近内源性生长激素。
19.2025中国创新药“大年”：国产占比超九成，对外授权交易额破千亿
2025年我国已批准上市的创新药达76个，其中有23个生物制品，21个为国产创新药，2个为进口创新药，国产创新药占比达91.30%，创历史新高。此外，2025年我国创新药对外授权交易总金额超过1300亿美元，授权交易数量超过150笔，同样创历史新高。
20.玛仕度肽注射液获批上市
信达生物制药（苏州）有限公司申报的1类创新药玛仕度肽注射液（商品名：信尔美）适用于在控制饮食和增加体力活动基础上对成人患者的长期体重控制。这是全球首个且唯一申报上市的GCG/GLP-1双受体激动减重降糖药物的临床研究第一次登顶医学学术期刊，将改写国内外超重和肥胖疾病的临床治疗和指南。