中国医药生物技术协会常务理事单位西比曼生物科技（上海）有限公司发表C-CAR031（现称为AZD7003）的人体临床试验结果，评估了该疗法的安全性与有效性。
C-CAR031/AZD7003是一种靶向自体糖蛋白聚糖3（GPC3）的CAR-T疗法，基于显性负性转化生长因子-β受体II（dnTGFβRII）设计。该 dnTGFβRII 装甲平台旨在克服肿瘤微环境中的免疫抑制效应。
此次临床结果表明，C-CAR031/AZD7003在36例接受过多次治疗的晚期肝细胞癌（HCC）患者中具有可控的安全性特征及令人鼓舞的抗肿瘤活性（既往治疗中位次数为4线）。
* 患者基线特征
29例（80.6%）ECOG评分为1分。
34例（94.4%）BCLC分期为C期；25例（69.4%）有肝内病灶；30例（83.3%）有肝外转移病灶：最常见为肺转移（26例，72.2%），其次为腹膜转移（5例，13.9%）、骨转移（3例，8.3%）。
25例患者（69.4%）曾接受过至少3线HCC系统性治疗失败或不耐受，既往中位治疗线数为4线。
* 临床安全性
CRS（细胞因子释放综合征）：34例患者（94.4%）出现CRS, 大多为1-2级，最高剂量组（DL4）出现2例（2/36，5.6%）3级CRS。
未观察到ICANS（免疫效应细胞相关神经毒性）事件。
9例患者（25.0%）发生3级或以上的非血液学不良事件。
* 临床疗效
在32例患者中（32/36，88.9%）观察到肿瘤消退，靶病灶相较基线水平的中位缩小率为41.6%（范围：3.4%–94.4%）。
客观缓解率（ORR）为44.4%，中位缓解持续时间（DOR）为4.4个月（95%置信区间：2.9–7.4）。
中位无进展生存期（PFS）为4.2个月（95%置信区间：2.9–4.8）。
中位总生存期（OS）为14.2个月（95%置信区间：10.1个月至无法评估）。（信息来源：西比曼生物科技（上海）有限公司）