美国食品药品监督管理局（FDA）于2024年12月18日宣布，批准Ryoncil（remestemcel-L-rknd）的上市申请，这是一种用于治疗2个月及以上儿童患者的类固醇难治性急性移植物抗宿主病（SR-aGVHD）的异体骨髓来源的间充质干细胞（MSC）疗法。Ryoncil的批准标志着FDA首次批准MSC疗法，这是一种具有多种体内作用并能分化成多种其他类型细胞的细胞疗法。
Ryoncil的疗效基于治疗开始后28天内的响应率和持续时间。在涉及54名儿童患者的多中心、单臂研究中，30%参与者在接受Ryoncil治疗28天后实现了完全缓解，41%参与者实现了部分缓解。Ryoncil的推荐剂量为每千克体重2×10^6间充质干细胞（MSC），给药方式通过静脉输注的方式给药，每周两次，连续四周，共计八次输注。剂量间隔至少3天，间隔不超过5天。
Ryoncil的批准得到了FDA的孤儿药、快速通道和优先审评指定，作为一种间充质干细胞疗法，其作用机制主要体现在通过免疫调节作用减轻炎症反应，抑制T细胞增殖，以及通过旁分泌效应促进组织修复和再生。它能下调促炎细胞因子的产生、增加抗炎细胞因子的产生，并招募自然产生的抗炎细胞到相关组织中，同时分泌活性因子促进受损组织的修复，发挥其在治疗类固醇难治性急性移植物抗宿主病等疾病中的疗效。
我国近年在干细胞治疗领域的发展快速，国内有50余家干细胞制药公司的百余款干细胞药品获得国家药品监督管理局审评中心的临床试验默示许可。铂生卓越生物科技（北京）有限公司的“艾米迈托赛注射液”作为首款干细胞新药获得国家药品监督管理局（NMPA）上市申请（NDA）正式受理，并纳入优先审评品种，其临床适应症为激素失败的急性移植物抗宿主病（aGVHD）。随着更多临床试验的进行和新药的审批，我国干细胞再生医学治疗将迎来突破性发展。（吴曙霞供稿）