由中国医药生物技术协会指导、《中国医药生物技术》杂志社主办的“2024年中国医药生物技术十大进展评选”公众投票环节开始啦！项目公开征集阶段得到大家的踊跃支持，经过专家初步遴选共有17个项目进入投票环节。
2024年我们共同见证了医药生物技术行业的创新发展和厚积薄发。这一年，创新药研发热情不减，高质量创新产品频频出海国际市场；基因编辑和细胞治疗在常见慢性疾病和疑难杂症方面都展现出卓越的临床潜力；国内IVD行业持续创新提质，自研引领国产替代……让我们用投票的方式回顾和记录这一年我国医药生物技术领域令人振奋的技术应用或进展突破！投票截止日期为1月17日，每人限投一次（项目可多选）！2月22日让我们相约厦门，荣耀揭晓2024年中国医药生物技术十大进展评选结果！
1.我国首个干细胞药上市
铂生卓越生物科技（北京）有限公司申报的人脐带间充质干细胞——艾米迈托赛注射液通过国家药监局优先审评审批程序获附条件批准上市，用于治疗14岁以上消化道受累为主的激素治疗失败的急性移植物抗宿主病。艾米迈托赛是我国药监局批准上市的首款干细胞药物，它的成功上市标志着我国干细胞正式开启“药”时代。
由天津市第一中心医院沈中阳、王树森研究组，北京大学、昌平实验室邓宏魁研究组与杭州瑞普晨创科技有限公司组成的研究团队，采用化学重编程技术诱导多能干细胞制备的胰岛细胞移植治疗1型糖尿病的临床研究，取得功能性治愈的突破性疗效，成果发表于Cell杂志。这是全球首个采用化学重编程技术诱导多能干细胞制备胰岛细胞治疗1型糖尿病并取得突破性进展的临床研究。这一新型治疗方式不仅解决了胰岛移植供体不足的问题，还通过首创的移植位点（腹直肌前鞘）简化了治疗流程，避免了传统治疗方法的复杂性和相关风险。目前该胰岛细胞注射液（RGB-5088）已成功获批药品注册临床试验，标志着我国在利用多能干细胞技术治疗糖尿病方面达到国际领先水平。
广西医科大学赵永祥团队采用超急性排斥基因工程溶瘤新城疫病毒（NDV-GT）静脉注射治疗多种晚期癌症、循环肿瘤细胞及恶性胸腹水的临床试验取得突破性疗效，开创了溶瘤病毒治疗癌症的新模式，展现出广谱抗癌、高效低毒的独特优势，显著改善患者生活质量并延长生存期，为精准医疗开辟了新方向。该研究为国内外首次报道，成果已被Cell杂志录用。
复旦大学附属眼耳鼻喉科医院舒易来研究团队将研发的基因治疗药物通过局部微创、显微注射的方式，精准地注射到患者耳内，患者听力均得到明显恢复，言语功能和声源定位能力也得到改善。单耳和双耳基因治疗研究成果先后发表在《柳叶刀》和《自然医学》上，在国际上首次证明了基因治疗在遗传性耳聋患者临床治疗中的安全性和有效性，展现了基因治疗对治愈和改善遗传性耳聋乃至遗传性疾病的应用潜力。
上海邦耀生物科技有限公司联合华东师范大学、上海长征医院的研究人员利用CRISPR-Cas9基因编辑技术对健康供体来源的、靶向CD19的CAR-T 细胞进行基因工程改造，开发出了新一代异体通用型CAR-T疗法，并成功治疗了1例难治性免疫介导的坏死性肌病患者，2例弥漫性皮肤系统性硬化症患者。3名患者的症状均得到深度缓解，且无细胞因子释放综合征或其他严重不良事件，成果发表在Cell期刊上。通用型CAR-T的研发，不仅可以提高该项技术的可及性，也为自身免疫疾病的治疗带来了新的手段。
康方生物自主研发的全球首创PD-1/VEGF双特异性抗体新药依沃西单抗注射液（依达方?）获批上市，用于联合化疗经表皮生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂治疗后进展的表皮生长因子受体突变的局部晚期或转移性非鳞状非小细胞肺癌。依沃西单抗是目前全球唯一的在单药头对头III期临床试验中证明疗效显著优于帕博利珠单抗（K药）的药物，相关临床研究数据在2024世界肺癌大会上发布。
齐鲁制药利用自主研发的MabPair?技术平台设计生产的首个抗PD-1和抗CTLA-4的双功能组合抗体艾帕洛利托沃瑞利单抗（齐倍安?）获国家药品监督管理局附条件批准上市，用于既往接受含铂治疗失败的复发或转移性宫颈癌患者的治疗。艾托组合抗体可以在体内维持达到最佳治疗效果所需的PD-1抗体暴露量和CTLA-4抗体的暴露量，有效规避了CTLA-4抗体暴露量过高引起毒副作用的风险，是我国批准的首个组合抗体药物。
兴盟生物医药（苏州）有限公司研制的I类创新药泽美洛韦玛佐瑞韦单抗注射液（克瑞毕?）获批上市，用于成人狂犬病病毒暴露者的被动免疫治疗。该产品为国内首个符合世界卫生组织（WHO）推荐的抗狂犬病鸡尾酒抗体，具有双靶点、更广谱、起效快、早保护以及易推注、反应轻等临床优势，与狂犬病疫苗联合使用时，并不会影响疫苗接种后中和抗体的产生，有效填补了疫苗接种后到抗体产生前的“空窗期”，为患者提供了更早、更快的保护，为狂犬病防治提供了更多选择方案。
成都康诺行生物医药科技有限公司自主研发的1类新药司普奇拜单抗注射液（康悦达?）是国内首个、全球范围第二个申报并获批上市的IL-4Rα抗体药物，适应证为特应性皮炎和慢性鼻窦炎伴鼻息肉。重庆智翔金泰生物制药股份有限公司和恒瑞医药自主研发的赛立奇单抗注射液和夫那奇珠单抗，均属于抗IL-17A单克隆抗体药物，用于治疗适合系统治疗或光疗的中度至重度斑块状银屑病成人患者。三款自免创新药的获批上市，填补了相关领域国产生物制剂的空白。
四川科伦博泰生物医药股份有限公司自主研发的靶向人滋养细胞表面抗原2（TROP2）的抗体药物偶联物芦康沙妥珠单抗（佳泰莱?）获批上市，可用于治疗接受过至少两种系统治疗的不可切除局部晚期或转移性三阴性乳腺癌的成人患者。芦康沙妥珠单抗是首个在国内上市的国产TROP2-ADC药物，为我国ADC抗癌新药又添新品种。
齐鲁制药自主研发的雷珠单抗注射液生物类似药（安卓明?）先后获得欧盟和国家药监局的上市许可，用于治疗湿性（新生血管性）年龄相关性黄斑变性、糖尿病性黄斑水肿引起的视力损害、糖尿病视网膜病变、继发于视网膜静脉阻塞的黄斑水肿引起的视力损害、脉络膜新生血管导致的视力损害和早产儿视网膜病变。该药物成为国内首个获批的雷珠单抗生物类似药，同时也是首个成功“出海”的国产眼科生物制剂，为眼底病患者带来治疗新选择。
由厦门大学和万泰生物联合研制的EB病毒BNLF2b抗体检测试剂盒（磁微粒化学发光法）获得国家药品监督管理局批准上市。该试剂盒应用了厦门大学在全球首次发现的鼻咽癌血清学标志物：针对BNLF2b基因编码的假定蛋白的总抗体（P85-Ab）。在一项大规模前瞻性鼻咽癌筛查队列研究中其灵敏度达到97.9%，特异性达到98.3%，相比现有筛查方案，早期鼻咽癌检出率提高了26.3%，达到97.4%。该诊断试剂盒的广泛应用意味着将有更多鼻咽癌患者在早期阶段得到及时发现并接受有效治疗。
由上海思路迪生物医学科技有限公司研发的外泌体卵巢癌检测试剂盒（泌思优TM）获国家药品监督管理局批准上市，其将外泌体CA125、HE4 和原创发现的卵巢癌生物标志物——外泌体C5a蛋白组成一个生物标志物组，打破单一蛋白指标检测的局限，对卵巢癌早期诊断有重要意义。由北京凯祥弘康生物科技有限公司自主研发的α-突触核蛋白测定试剂盒（磁微粒化学发光免疫分析法）（帕立明TM）获得北京市药品监督管理局批准上市。该试剂盒利用独有的脑源性外泌体富集技术，从外周血中富集神经元源性的外泌体，并通过化学发光技术检测其中α-突触核蛋白的含量，有望成为帕金森病的精准诊断的新工具。两款基于外泌体技术的体外诊断试剂的获批，表明我国外泌体在体外诊断领域的研究及转化取得重要进展。
中国科学院动物研究所/北京干细胞与再生医学研究院研究员李伟与周琪团队开创性地研发了使用RNA作为模板进行基因精准写入的R2逆转座子技术，即完全利用RNA模板和脂质纳米颗粒瞬时递送实现了外源功能基因在哺乳动物基因组特定位点的精准写入，在递送与安全性方面具有显著优势。这项工作拓展了基因编辑技术的边界，获得了具有自主知识产权的底层基因编辑工具，为开发不依赖于病毒载体的通用型基因与细胞疗法提供全新技术平台。避免了现有技术使用DNA作为写入模板带来的免疫原性高、依赖病毒载体进行递送、具有随机整合风险等严峻挑战。相关成果发表在Cell期刊。
由我国专家牵头，日本、韩国、德国、英国、美国、法国等多国专家共同制定的全球首个干细胞数据国际标准ISO8472-1发布。该标准规定了干细胞数据互操作性框架，适用于干细胞领域的相关数据库、数据管理系统、网页接口等，将为干细胞海量数据的高效利用、国际共享和互通互联奠定坚实基础，也为后续干细胞数据国际标准研发提供了体系构架。该标准将助力提升全球干细胞数据管理水平，为推动干细胞研究和应用贡献“中国智慧”。
由顾忠泽团队牵头起草，东南大学、博奥生物集团有限公司、江苏艾玮得生物科技有限公司、清华大学、南方医科大学、南京市食品药品监督检验院、南京市计量监督检测院等21家单位共同合作完成的我国首个器官芯片领域的国家标准《皮肤芯片通用技术要求》（GB/T44831—2024）正式发布。该标准主要规定了皮肤芯片的相关术语定义、皮肤芯片的外观、细胞来源、组件性能、生物性能的技术要求，适用于以微流控芯片为载体的皮肤芯片产品的设计、生产和检测。预计将在毒理检测、药物筛选等领域发挥重要作用；有望成为与皮肤相关的体外评价中最前沿和有效的标准与工具。
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